Ohtsuka Y и соавт. (2014) оценивали эффективность, безопасность и фармакокинетику руфинамида в дополнительной терапии пациентов с синдромом Леннокса-Гасто (СЛГ). Проведено многоцентровое рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование. Исследование включало 4-недельную фазу наблюдения до начала терапии исследуемым препаратом, 2-недельный период титрования, 10-недельную поддерживающую фазу, и далее проводился катамнестический визит или пациенты были включены в открытую фазу. В исследование были включены пациенты с СЛГ (в возрасте от 4 до 30 лет), принимающие от 1 до 3 АЭП. После начальной 4-недельной фазы пациенты были рандомизированы для приема руфинамида или плацебо. Основным показателем оценки эффективности было уменьшение частоты тонически-атонических приступов за 28 дней.
Из 59 пациентов 29 были рандомизированы в группу руфинамида и 30 – в группу плацебо. Частота эпилептических приступов была достоверно ниже в группе руфинамида чем в группе плацебо; медиана процента изменения частоты тонически-атонических приступов составила -24,2% и -3,3%, соответственно (p=0,003) и всех типов приступов -32,9% и -3,1%, соответственно (p<0,001). Анализ по подгруппам показал что эффективность руфинамида не зависела от исходных клинических характеристик, оцениваемых до начала терапии исследуемым препаратом. Наиболее часто встречающимися побочными эффектами в группе руфинамида было снижение аппетита (17,2%), сонливость (17,2%) и рвота (13,8%). Транзиторная аггравация приступов наблюдалась у 13 (22,0%) из 59 пациентов, хотя причинно-следственная связь с приемом руфинамида предполагалась только у одного пациента. Все побочные эффекты были легкими или умеренными по степени тяжести. Таким образом, по мнению авторов исследования, руфинамид продемонстрировал благоприятное соотношение риска и пользы руфинамида в дополнительной терапии пациентов с СЛГ.
Ohtsuka Y, Yoshinaga H, Shirasaka Y, Takayama R, Takano H, Iyoda K. Rufinamide as an adjunctive therapy for Lennox-Gastaut syndrome: a randomized double-blind placebo-controlled trial in Japan. Epilepsy Res. 2014 Nov;108(9):1627-36. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2014.08.019. Epub 2014 Sep 2.